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仿病毒基因递送系统研究进展

李硕 , 蔡晓军 , 李敢 , 顾忠伟

中国材料进展 doi:10.7502/j.issn.1674-3962.2015.03.01

基因治疗作为一种极富潜力、可用于替代传统化学治疗的方法,为先天遗传性疾病和严重后天获得性疾病的治疗提供了一条新途径.成功的基因治疗依赖于开发高效、低毒的多功能基因传递系统.目前的非病毒基因载体在转染效率方面低于病毒载体,而通过自组装方式构建的仿病毒基因载体系统可大幅提高转染效率与生物兼容性,将为基因治疗提供更为有效的策略和方案,具有广阔的应用前景.仿病毒载体主要目标是模拟病毒蛋白衣壳包裹、运输核酸的转染方式,根据其构建模式可分为3类:环境响应型仿病毒“壳-核”结构载体系统;自组装型仿病毒载体;纳米颗粒作为组装基元组构成的仿病毒载体.综述了近年来涌现的仿病毒载体的最新研究进展,并对仿病毒研究的现状与发展趋势进行了评述.

关键词: 自组装 , 仿病毒载体 , 基因治疗 , 肽类树状大分子 , 仿病毒衣壳

Survivin siRNA/叶酸偶联O-羧甲基壳聚糖纳米粒的制备

吴丹君 , 李红 , 季金苟 , 董瑾 , 刘莉 , 徐溢

高分子材料科学与工程

利用叶酸(FA)活性酯与O-羧甲基壳聚糖(O-CMC)合成了具有一定肿瘤靶向性的FA偶联O-CMC(FA-O-CMC),用核磁共振(1H-NMR)对其结构进行了表征。采用离子交联法,以CaCl2为交联剂,制得了Survivin siRNA/FA-O-CMC纳米粒。扫描电镜(SEM)、激光粒度仪和紫外-可见光谱等分析结果表明,纳米粒分散均匀,当CaCl2∶FA-O-CMC和siR-NA∶FA-O-CMC质量比分别为1∶5和1∶400时,纳米粒粒径为(199.5±23.5)nm,Zeta电位为(-17.39±2.16)mV,包封率和载药量分别为(88.96±1.53)%和(38.25±1.33)%,体外释放实验中,72 h基因释放75%,具有良好缓释性能。

关键词: 叶酸 , O-羧甲基壳聚糖 , 纳米粒 , siRNA , 基因治疗

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